FDA, 신약 허가 확증 임상시험 최소 2개에서 1개로 축소 예고 [이슈브리핑] ◈본문 □ 2월 18일, FDA 마카리 국장과 생물의약품평가연구센터(CBER) 파사드 센터장은 앞으로 신약 허가 신청을 위해 기존 최소 2개의 확증적 임상시험이 필요했으나 앞으로는 1개의 ‘적절하고 잘 통제된 임상시험(adequate and well-controlled study)’만을 기본 요건으로 할 것이라는 입장을 저명한 의학 저널인 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(New England Journal of Medicine(NEJM)) 기고를 통해 밝힘. ● 다만, 현재까지 FDA의 공식 보도자료나 세부 가이드라인 개정안은 발표되지 않은 상황임. ● 따라서 이번 입장은 확정된 규정 개정이라기보다, 향후 심사 정책 방향성을 예고한 것으로 해석되기 때문에 업계에서는 실제 적용 범위와 구체적 심사 기준은 추후 FDA 공식 문서 또는 사례를 통해 확인할 필요가 있음. □ 확증 임상 개수가 2건에서 1건으로 축소되는 만큼 이번 FDA의 입장을 단순한 규제 완화로 해석하는 시각도 존재하나 이는 ‘임상 설계 평가 강화’에 가까움. ● 대조군 설정이 부적절하거나, 평가 변수가 타당하지 않거나, 통계 설계가 사후적으로 구성된 경우라면 2건, 3건의 임상시험이 존재하더라도 잘못된 결론에 이를 수 있다는 점을 강조하고 있기 때문임. ● FDA의 기본 입장은 임상시험의 ‘개수’가 아니라 ‘임상 설계의 완성도’를 중심으로 평가하겠다는 것이며 여기에는 동시대 대조군 사용, 최선의 치료 대비 여부, 효과 크기, 1차 평가변수 선택, 통계적 검정력, 생물학적 상관성, 무작위 배정 등 다양한 요소가 포함됨. □ FDA는 일부 분야에서 이미 단일 임상시험을 근거로 허가를 부여해 온 사례가 존재한다고 설명함. ● 특히 종양학 분야에서는 다수의 승인 사례가 단일 임상 시험에 기반해 이루어졌으며, 특정 질환 영역에서는 하나의 중추적(Pivotal) 임상시험과 확증적 증거(confirmatory evidence)를 토대로 승인한 사례도 있었다고 언급함. □ 다만, 이러한 임상시험 축소로 개발 비용과 기간 단축을 기대할 수 있으나 약가 인하와는 별개 문제임. ● FDA는 단일 확증 임상시험 비용이 약 3천만~1억 5천만 달러에 달하며, 평균 신약 개발 기간이 7년을 초과한다고 설명하고 있음. 이에 따라 기업 입장에서는 피험자 수 감소 및 기간 단축 등에 따른 상당한 개발 비용 절감 효과가 있을 것으로 예상됨. □ 이번 기고가 앞으로 공식화된다면 바이오업계는 임상 시험 ‘개수 전략’에서 ‘설계 경쟁력’으로 변화를 줘야 하는 것을 시사하고 있음. ● 과거에는 ‘임상 2건 확보’ 자체가 신뢰성 신호로 작용했으나, 앞으로는 단일 시험이라도 설계 완성도와 기전적 설득력이 핵심 경쟁력이 될 가능성이 높음. ...................(계속) ☞ 자세한 내용은내용바로가기또는첨부파일을 이용하시기 바랍니다.